发展历史
生物体内的调控主要涉及DNA到RNA的转录,RNA到蛋白的翻译过程。通过siRNA途径的核酸药物主要通过对体内mRNA的抑制或降解来达到降低蛋白表达的水平。而mRNA形式的核酸药物,主要通过外源mRNA的导入从而引起蛋白的过表达来达到治疗目的。

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研发周期短
可通过少至数周时间修改mRNA序列适应新病原体或疾病靶点,尤其在应对突发传染病或高突变率病原体时优势明显
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生物安全性高
mRNA不进入细胞核,也无法整合到宿主基因组DNA上
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半衰期短
代谢产物为天然核苷酸,无长期风险
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免疫激活能力强
可诱导细胞免疫和体液免疫双重反应,适用于疫苗和免疫治疗
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传染病疫苗
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癌症疫苗
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免疫治疗
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肿 瘤
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代谢疾病
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罕见病


